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La Food and Drug Administration (FDA) americana está adoptando medidas para ayudar a acelerar aún más el desarrollo de nuevos medicamentos y productos biológicos para enfermedades raras. Para ello, el organismo regulador americano anuncia la puesta en marcha de un programa piloto en el que los participantes podrán obtener asesoramiento y comunicación frecuente con el personal de la FDA para abordar cuestiones de desarrollo específicas del desarrollo clínico de las terapias.
El programa estará abierto a compañías con medicamentos actualmente en fase de ensayo clínico en virtud de una solicitud activa de nuevo fármaco en investigación (IND), regulada por el Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER) y/o el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER). “Esperamos que la información obtenida de este piloto proporcione información sobre la mejor manera de facilitar un desarrollo más eficiente de terapias potencialmente salvavidas con indicaciones de enfermedades raras y ayudar a los patrocinadores a generar datos de alta calidad y convincentes para apoyar una futura solicitud de comercialización”, dijo Peter Marks, MD, PhD y director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA.
Además de contar con un IND activo, los medicamentos elegibles regulados por el CDER deben ser una terapia génica o celular destinada a cubrir una necesidad médica no satisfecha como tratamiento de una enfermedad rara o afección grave, que probablemente provoque una discapacidad significativa o la muerte en la primera década de vida. Según los criterios de elegibilidad del CDER, el producto debe estar destinado a tratar afecciones neurodegenerativas raras, incluidas las de tipo metabólico genético poco frecuente.
“Esperamos aumentar el compromiso con los patrocinadores que desarrollan estos importantes productos para la comunidad de enfermedades raras“, afirmó Patrizia Cavazzoni, directora del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. “Compartimos el objetivo de ofrecer a los pacientes productos que pueden salvar vidas, y nos comprometemos a ayudar a los patrocinadores a alcanzar los hitos reglamentarios, garantizando al mismo tiempo la seguridad, eficacia y calidad de estos productos”, añadió.
Tras una evaluación de este proyecto piloto, la agencia podría considerar una segunda iteración, que anunciaría en el Registro Federal en una fecha posterior. La participación de la compañía en el piloto concluirá cuando el programa de desarrollo haya alcanzado un hito normativo significativo, como el inicio de la fase de estudio clínico pivotal o el alcance de la fase previa a la presentación de una solicitud de comercialización, según los términos del acuerdo.
La FDA aceptará solicitudes para el programa STA RT entre el 2 de enero de 2024 y el 1 de marzo de 2024. Los participantes en el programa piloto se seleccionarán en función de la preparación de la solicitud (por ejemplo, patrocinadores que demuestren tener la capacidad de hacer avanzar su programa de desarrollo hacia una solicitud de comercialización). La agencia seleccionará hasta tres participantes por cada centro.
La agencia americana ha emprendido esfuerzos adicionales para mejorar y acelerar la disponibilidad de terapias destinadas a tratar enfermedades raras. Recientemente publicó una solicitud de información para que las partes interesadas aportaran sus comentarios sobre los retos científicos críticos y las oportunidades para avanzar en el desarrollo de terapias celulares y génicas diseñadas para un individuo o un número muy reducido de pacientes diagnosticados con una enfermedad rara. La FDA tiene previsto utilizar esta información para la planificación de posibles reuniones, talleres, programas educativos o documentos de debate en el futuro para facilitar en última instancia el desarrollo de herramientas y/o marcos normativos adicionales.
Del mismo modo, la agencia continuará mejorando su marco regulador basado en la evidencia y las recomendaciones para los patrocinadores de productos de enfermedades raras, como demuestra su activa cartera de directrices. Hace apenas unos meses, también publicó el borrador de la guía, ‘Demonstrating Substantial Evidence of Effectiveness Based on One Adequate and Well-Controlled Clinical Investigation and Confirmatory Evidence’, y próximamente tiene previsto publicar una serie de documentos de orientación sobre terapia celular y génica.
Fuente: El Global
