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La terapia celular y genética, que en los últimos años había sido vista como una revolución en el tratamiento de enfermedades complejas, está atravesando un momento de reflexión y ajuste. A medida que estas tecnologías avanzan desde los laboratorios hacia la práctica clínica, han surgido desafíos significativos que han obligado a la industria farmacéutica a reevaluar sus estrategias. Aunque estas terapias ofrecen un potencial transformador, el camino hacia su adopción generalizada no ha sido sencillo, lo que plantea nuevas preguntas sobre su futuro en el arsenal terapéutico.
Las terapias celulares y genéticas han generado un gran entusiasmo dentro de la comunidad científica y médica por su capacidad para tratar enfermedades que hasta ahora no tenían cura o que eran difíciles de manejar con tratamientos convencionales. Desde la aprobación de las primeras terapias con células CAR-T para el tratamiento de ciertos tipos de cáncer, estas innovaciones han mostrado que es posible modificar el curso de enfermedades devastadoras.
La transición de estos tratamientos del ámbito experimental al uso clínico habitual ha estado marcada por una serie de retos logísticos y clínicos
Las terapias con células CAR-T, que utilizan células del propio paciente modificadas genéticamente para atacar el cáncer, han ofrecido resultados impresionantes en algunos pacientes, con remisiones que antes parecían inalcanzables. Sin embargo, la transición de estos tratamientos del ámbito experimental al uso clínico habitual ha estado marcada por una serie de retos logísticos y clínicos.
Uno de los mayores desafíos que enfrenta la industria farmacéutica en el desarrollo de terapias celulares y genéticas es la complejidad de su fabricación. A diferencia de los medicamentos convencionales, que pueden producirse en masa con relativa facilidad, las terapias celulares y genéticas requieren procesos de producción altamente especializados y personalizados. La fabricación de estas terapias a menudo implica la manipulación de células vivas en entornos controlados, lo que no solo es caro sino también difícil de escalar para un uso más amplio.
La fabricación de estas terapias a menudo implica la manipulación de células vivas en entornos controlados, lo que no solo es caro sino también difícil de escalar para un uso más amplio
En declaraciones a Biopharmadive, Peter Sletteland, director ejecutivo de la práctica de ciencias biológicas y atención médica de Silicon Valley Bank, subraya que “el tipo de capital requerido para desarrollar estas terapias es diferente al de los medicamentos de moléculas pequeñas o los productos biológicos”. Este hecho ha puesto a prueba las capacidades de producción y distribución de muchas compañías farmacéuticas, que deben garantizar no solo la calidad del producto final sino también la viabilidad de llevar estas terapias a los pacientes en el tiempo adecuado.
A pesar de los avances regulatorios, la adopción clínica de las terapias celulares y genéticas ha sido más lenta de lo esperado. Un ejemplo claro es la terapia génica para la anemia falciforme, donde los tratamientos Casgevy y Lyfgenia recibieron aprobaciones históricas a finales del año pasado. Sin embargo, solo unas pocas docenas de pacientes han comenzado el proceso para recibir el tratamiento. Esta lentitud se debe en parte a los largos tiempos de fabricación e infusión, así como a la percepción del paciente sobre el valor y los riesgos del tratamiento.
A pesar de los avances regulatorios, la adopción clínica de las terapias celulares y genéticas ha sido más lenta de lo esperado
Chris Bardon, socio codirector de MPM BioImpact, en declaraciones a Biopharmadive, destaca que “la terapia tiene que valer la pena, pero la pregunta es: ¿existen alternativas de tratamiento?”. En condiciones donde existen tratamientos alternativos efectivos, los pacientes pueden mostrarse reacios a optar por una terapia genética que puede requerir un tratamiento previo intensivo, como la quimioterapia. Este es un dilema particularmente relevante en el tratamiento de enfermedades como la hemofilia, donde las terapias génicas como Hemgenix y Roctavian han tenido una adopción más lenta debido a la disponibilidad de otros tratamientos más establecidos.
A pesar de los desafíos actuales, el campo de la terapia celular y genética sigue siendo una de las áreas más prometedoras para la industria farmacéutica. El potencial de estas terapias para tratar no solo el cáncer, sino también enfermedades autoinmunes y trastornos genéticos raros, sigue siendo un foco de investigación intensa.
“Estas terapias son caras de fabricar, pero ofrecen beneficios duraderos a largo plazo en pacientes que no han respondido a todas las demás terapias disponibles”
Bruce Levine, pionero en terapia celular y genética en la Universidad de Pensilvania
Bruce Levine, pionero en terapia celular y genética en la Universidad de Pensilvania, asegura Biopharmadive que debido al coste de los bienes y servicios, estas terapias son caras de fabricar, pero ofrecen beneficios duraderos a largo plazo en pacientes que no han respondido a todas las demás terapias disponibles. Este hecho sugiere que, a pesar de las dificultades, las terapias celulares y genéticas podrían ocupar un lugar crucial en el tratamiento de enfermedades que actualmente carecen de opciones efectivas.
Para que las terapias celulares y genéticas logren su verdadero potencial, la industria farmacéutica deberá abordar varios frentes. En primer lugar, es esencial mejorar la escalabilidad de la fabricación, lo que podría involucrar la adopción de nuevas tecnologías y procesos más eficientes. La colaboración entre compañías farmacéuticas y biotecnológicas también será clave para compartir conocimientos y recursos, reduciendo así los costos y acelerando el desarrollo.
Es esencial mejorar la escalabilidad de la fabricación, lo que podría involucrar la adopción de nuevas tecnologías y procesos más eficientes
Además, la educación y la concienciación tanto entre los profesionales de la salud como entre los pacientes serán fundamentales para aumentar la aceptación de estas terapias. A medida que más datos clínicos se vuelvan disponibles y los beneficios a largo plazo de las terapias celulares y genéticas se hagan más evidentes, es probable que la adopción aumente, lo que podría estimular una nueva ola de innovación en este campo.
La terapia celular y genética se encuentra en una encrucijada. Si bien ha habido importantes avances y aprobaciones regulatorias, la industria farmacéutica enfrenta desafíos significativos en la fabricación, distribución y adopción clínica de estas terapias. Sin embargo, la promesa de tratar enfermedades graves y difíciles de abordar sigue siendo una fuerza motivadora poderosa. Con las estrategias adecuadas, estas terapias tienen el potencial de transformar la medicina y ofrecer nuevas esperanzas a los pacientes que más lo necesitan.
Fuente: El Global
