DESAFÍOS NORMATIVOS EN EUROPA: AVANZANDO EN EL DESARROLLO DE TERAPIAS CAR-T

La terapia con células T con receptor de antígeno quimérico (CAR-T) es una forma de inmunoterapia que modifica el sistema inmunológico de una persona con cáncer para que sea más eficaz en la detección y destrucción de células cancerosas. Según confirman los expertos, las tendencias del mercado muestran que los tratamientos CAR-T tienen un gran atractivo para atraer la inversión de las compañías del sector farmacéutico.

En 2024, se prevé que aumenten las indicaciones terapéuticas, los ensayos clínicos y las autorizaciones regulatorias de estas terapias. Además, se busca incorporar nuevas modalidades científicas, tecnologías y biología para superar las limitaciones actuales y ofrecer soluciones más personalizadas y disruptivas. Sin embargo, las compañías que apuesten por estas terapias en Europa deberán hacer frente a un sinfín de desafíos. Para acceder al mercado es necesario que estas se sometan a una serie de evaluaciones de tecnologías sanitarias a nivel nacional, así como evaluaciones regulatorias por parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).

Ante esta situación, T2EVOLVE, una alianza de líderes académicos e industriales en inmunoterapia contra el cáncer, ha publicado una serie de recomendaciones sobre cómo acelerar el proceso regulatorio en la UE para aprobar terapias celulares y genéticas. La primera traba regulatoria se encuentra en el propio epicentro del desarrollo de estas terapias donde se modifican las células del paciente para destruir las células cancerosas y se reintroducen en el paciente. Es necesario recordar que para realizar estas terapias son necesarios ligeros ajustes para adaptarse mejor a las necesidades particulares de un paciente.

Cualquier modificación en el proceso de fabricación de una célula requeriría someterla nuevamente a todo el proceso regulatorio.

Sin embargo, como explica Scott Wagers, socio de T2Evolve, cualquier modificación en el proceso de fabricación de una célula requeriría someterla nuevamente a todo el proceso regulatorio. Esto puede retrasar significativamente la disponibilidad de nuevos tratamientos ante la obligatoriedad de nuevas pruebas y aprobaciones.

En el documento presentado por la entidad inmunoterapéutica, se resalta la importancia de abordar todos estos desafíos regulatorios para el correcto desarrollo de terapias con células T modificadas en la UE de manera eficiente y efectiva. Entre las recomendaciones, T2EVOLVE establece que utilizar un enfoque general para evaluar múltiples versiones de un solo producto, los reguladores podrían evaluar varios productos similares en un solo análisis.

En los Estados Unidos, la FDA ha implementado una estrategia denominada “padre-hijo” en la que se incluyen múltiples versiones de un producto en un solo expediente para su aprobación regulatoria. La versión principal del producto (llamada “padre”) proporciona toda la información clínica común, mientras que la documentación de las versiones adicionales solo incluye detalles “adicionales” o “diferentes”.

A pesar de que este enfoque es utilizado con éxito en EE.UU., esta perspectiva no es directamente aplicable en la UE debido a las diferencias estructurales en cómo los productos son evaluados por los reguladores europeos. Sin embargo, se sugiere explorar un concepto más general de desarrollo de productos "padre-hijo" que permita el estudio simultáneo de diferentes mejoras de ingeniería y fabricación que resulten en una versión diferente del producto de células CAR T. 

"Es posible que los organismos reguladores no aprecien plenamente la urgencia de introducir un nuevo proceso”

“Desde mi punto de vista, necesitamos compilar más casos de uso que demuestren efectivamente la necesidad de implementar un enfoque padre-hijo aquí en Europa. Actualmente, es posible que los organismos reguladores no aprecien plenamente la urgencia de introducir un nuevo proceso”, afirma la principal autora del artículo, Carmen Sanges, investigadora de Inmunoterapia Celular, Clínica Médica y Policlínica II, Hospital Universitario de Würzburg, Alemania.

Para superar estos desafíos, se propone la organización de talleres y sesiones de preguntas y respuestas para facilitar la comunicación y el intercambio de información entre desarrolladores y reguladores. Estas iniciativas buscan promover un diálogo constructivo y colaborativo que permita abordar de manera efectiva las complejidades regulatorias y científicas asociadas con las terapias con células T modificadas.

Además, se destaca la importancia del asesoramiento científico como un mecanismo clave para discutir el diseño de estudios y obtener una visión armonizada entre las diferentes Autoridades Nacionales Competentes (NCA). La colaboración multidisciplinaria y la participación de todas las autoridades competentes nacionales se consideran fundamentales para garantizar una evaluación integral y coherente de los ensayos clínicos innovadores en diferentes etapas de desarrollo.

Por último, el documento hace hincapié en que los sistemas de salud deben considerar la evaluación de costes y el reembolso de las terapias CAR-T para garantizar un acceso equitativo y sostenible a estos tratamientos innovadores.

Fuente: ConSalud.es