CONSENSO AUTONÓMICO PARA UNA MAYOR DISPONIBILIDAD DE FÁRMACOS HUÉRFANOS

La Asociación Española de Laboratorios de medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos (Aelmhu) define como "positivo" los resultados obtenidos durante 2023 en relación con este tipo de fármacos. Durante ese año, España financió algo más de la mitad (el 53 por ciento) de estos productos aprobados en la Unión Europea por primera vez en cinco años. Pese a las cifras es prudente y solicita que sea el comienzo de una tendencia. Además, apunta a dos medidas para mejorar aún más su disponibilidad: crear un nuevo modelo de financiación diferenciado y unificar los criterios de las comunidades autónomas para garantizar el acceso equitativo.

"El informe de acceso de Aelmhu sitúa al año 2023 como un año con resultados positivos tanto en número de medicamentos huérfanos cuya financiación ha sido aprobada, como en el tiempo medio de espera hasta dicha aprobación. Sin embargo, pensamos que no deberíamos quedarnos ahí ni dejar que lo ocurrido en 2023 sea un hecho puntual, sino que marque el inicio de una tendencia y sirva de referencia para seguir progresando", explican desde la asociación presidida por María José Sánchez Losada.

Además, puntualiza que todos estos medicamentos financiados lo son de forma condicionada. "Esta puede ser una de las razones que explican los buenos datos de este año: la estrecha colaboración y disposición para la negociación de todas las partes implicadas", comenta. Por tanto, estos datos han de convertirse en un "punto de partida" para continuar intensificando los esfuerzos.

Aun así, hay margen de mejora. Para poder superar estas cifras, plantea varias cuestiones. Para la primera medida, desde Aelmhu recuerdan que en España la disponibilidad de los medicamentos también depende de las comunidades autónomas, pues una vez aprobado son estas las que efectúan la compra. "De ahí que consideremos relevante unificar los criterios entre ellas, algo que, además de mejoras operativas y de eficiencia, garantizaría que el acceso a las innovaciones fuese equitativo en todo el territorio nacional. Acceder a ellas no debería depender del lugar donde el paciente resida", explica.

Modelo de financiación para huérfanos

Por otro lado, plantea la puesta en marcha de un modelo de financiación diferenciado para los fármacos huérfanos. De esta manera se adaptaría el proceso a estos tratamientos que necesitan agilizar el acceso reconociendo sus especificidades así como sus características.

"Por otro lado, establecer acuerdos anticipados permitiría que los pacientes con enfermedades raras tuvieran acceso más temprano a los últimos tratamientos e innovaciones terapéuticas disponibles y empezasen cuanto antes sus tratamientos", añade. Con este nuevo modelo también se contribuirá a agilizar la llegada de la innovación. "Se da la circunstancia de que, de los medicamentos autorizados por la Agencia Europa de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés), el 16 por ciento todavía no ha llegado a España en 2023, mientras que en 2019 el porcentaje era del nueve por ciento", ahonda.

Esta no es una medida nueva, pues en Aelmhu han trasladado esta propuesta el Ministerio de Sanidad hace años.

Las cifras de los medicamentos huérfanos en España

La asociación sacó a la luz recientemente su informe anual de acceso, en el que se analizan los medicamentos huérfanos con nombre comercial que tienen vigente la designación huérfana, con fecha de hasta el 31 de diciembre de 2023.

En cuanto a Europa, se ha producido un descenso en el número de nuevas asignaciones, pasando a tener de 10 menos en comparación con 2022, así como en el número de nuevas autorizaciones comerciales con 12 menos.

En España, en cambio, el año ha ido mejor, pues, como ya se ha mencionado, se ha incrementado el número de estos fármacos financiados, con 21, 12 más que en el ejercicio anterior, alcanzando así un total de 78 medicamentos huérfanos financiados por el Sistema Nacional de Salud (SNS) de los 147 que disponen de la autorización de la EMA.

Las cifras sobre el tiempo medio para la financiación en el último año también son positivas y actualmente se ha reducido a 23 meses, 11 menos que en 2022. "Si bien es verdad que los tiempos de espera para la financiación bajaron de los dos años, algo que no sucedía desde 2019, es importante incidir que seguimos lejos de la cifra de 180 días que establece la Directiva 89/105/CEE, en la cual se basa la legislación española", critica Aelmhu.

Fuente: Redacción Médica